¿En qué consiste el proyecto?

BRITE-A es un nanosistema terapéutico basado en nanopartículas de oro funcionalizadas con un mimético de miR-21, diseñado para actuar sobre el tejido adiposo y modular mecanismos relacionados con el metabolismo energético. Los resultados preclínicos obtenidos hasta el momento muestran que BRITE-A puede favorecer el browning y la termogénesis del tejido adiposo, mejorar la sensibilidad a la insulina y modular procesos relacionados con la función mitocondrial y el metabolismo energético, con un perfil de seguridad preliminar favorable. El proyecto actual tiene como objetivo avanzar en su desarrollo tecnológico y traslacional mediante la ampliación de la caracterización preclínica, incluyendo eficacia metabólica, biodistribución, farmacocinética/farmacodinámica, seguridad y toxicidad, así como el estudio de biomarcadores de respuesta. Estos resultados permitirán generar evidencia orientada a los siguientes pasos regulatorios y al futuro desarrollo clínico de BRITE-A.

¿Qué valor añadido tiene?

BRITE-A propone un mecanismo terapéutico diferente de los tratamientos farmacológicos actualmente disponibles para la obesidad, dirigido a la modulación del tejido adiposo y de su actividad metabólica. Su principal valor añadido reside en la combinación de nanomedicina y regulación molecular mediante miR-21, con el potencial de actuar sobre diferentes componentes de la fisiopatología de la obesidad, incluyendo el metabolismo del tejido adiposo, la sensibilidad a la insulina y la función mitocondrial.

Además, el desarrollo contempla una caracterización preclínica orientada a la traslación regulatoria y clínica, incluyendo biodistribución, PK/PD y seguridad, así como la identificación de biomarcadores que permitan avanzar hacia estrategias de tratamiento más individualizadas. BRITE-A cuenta además con resultados preclínicos previos y protección mediante propiedad industrial, proporcionando una base tecnológica sobre la que continuar el proceso de valorización y transferencia.

¿Qué representa para vosotros entrar a formar parte del Programa de Apoyo a la Innovación de ITEMAS?

La incorporación de BRITE-A al Programa de Apoyo a la Innovación de ITEMAS representa una oportunidad para acelerar la transición desde una tecnología con evidencia preclínica hacia un desarrollo con mayor madurez tecnológica y potencial de transferencia al entorno clínico. El apoyo de ITEMAS permitirá reforzar aspectos clave para la valorización de BRITE-A, especialmente la definición de la estrategia de desarrollo y transferencia, evaluación del potencial de mercado, identificación de socios industriales y planificación de los siguientes hitos regulatorios y tecnológicos. Asimismo, facilitará el contacto con el ecosistema de innovación sanitaria y con potenciales colaboradores industriales, contribuyendo a establecer una estrategia de explotación de la tecnología y a avanzar hacia futuras etapas de desarrollo clínico y comercial.

Contacto

• Principal Researcher: Rajaa El Bekay Rizky IBIMA Plataforma BIONAND – Hospital Universitario Regional de Málaga rajaa.elbekay@ibima.eu elbekay@gmail.com
• Innovation and Technology Transfer Office: María Mengual Mesa IBIMA Plataforma BIONAND maria.mengual@ibima.eu

¿En qué consiste el proyecto?

El proyecto BILCHIP es una plataforma tumor-on-chip orientada a la generación de modelos tridimensionales de tumores sólidos, como el colangiocarcinoma, que reproduzcan de manera controlada la heterogeneidad celular y las características relevantes del microentorno tumoral. La plataforma integra modelos tumorales 3D humanizados con un entorno de cultivo en chip con microfluídica controlada, permitiendo caracterizar diferentes fenotipos tumorales y evaluar su respuesta frente a tratamientos en condiciones más representativas del paciente que los cultivos convencionales.

La tecnología está concebida para avanzar hacia la generación de gemelos tumorales —modelos experimentales escalables asociados al tumor específico de cada paciente— que permitan comparar respuestas terapéuticas y apoyar el desarrollo de estrategias de medicina de precisión. Actualmente, el proyecto contempla la validación inicial de esta metodología mediante la generación y comparación de un modelo tumoral y su correspondiente modelo tridimensional in vitro.

La plataforma está dirigida principalmente a grupos de investigación, hospitales, compañías farmacéuticas y empresas biotecnológicas interesadas en el estudio del colangiocarcinoma, la evaluación preclínica de candidatos terapéuticos y el desarrollo de modelos tumorales personalizados.

¿Qué valor añadido tiene?

BILCHIP propone una aproximación integrada para modelizar tumores sólidos, como el colangiocarcinoma, mediante la combinación de cultivos tumorales tridimensionales y tecnología tumor-on-chip con microfluídica controlada. A diferencia de los cultivos celulares convencionales, la plataforma está diseñada para incorporar características relevantes de la heterogeneidad tumoral y del microentorno, favoreciendo el estudio de las interacciones entre las células tumorales, las condiciones fisiológicas del entorno y la composición de la matriz extracelular y la evaluación de la respuesta frente a diferentes tratamientos.

Entre sus principales ventajas potenciales se encuentran:

• mayor representatividad fisiológica respecto a los cultivos bidimensionales;
• generación de modelos adaptables a diferentes subtipos o características tumorales;
• evaluación comparativa de terapias en un entorno experimental controlado;
• avance hacia modelos tumorales asociados a casos específicos, como base para futuros gemelos tumorales;
• Escalabilidad experimental, menor coste y tiempo de ejecución, y estandarización de los ensayos para garantizar resultados reproducibles entre laboratorios.
• reducción potencial del uso de animales en determinadas etapas de investigación y evaluación preclínica.

La combinación de estos elementos puede contribuir al desarrollo de herramientas preclínicas más representativas y, a largo plazo, apoyar estrategias de medicina de precisión en colangiocarcinoma

¿Qué representa para vosotros entrar a formar parte del Programa de Apoyo a la Innovación de ITEMAS?

La participación en el Programa de Apoyo a la Innovación de ITEMAS representa una oportunidad para validar y reforzar la propuesta de valor de BILCHIP, identificar sus usuarios y aplicaciones prioritarias y definir una estrategia de transferencia adaptada al estado de desarrollo de la tecnología. El apoyo del programa permitirá abordar aspectos clave relacionados con la protección de los resultados, la validación tecnológica y clínica, la estrategia regulatoria, el modelo de explotación y la identificación de potenciales socios. Todo ello contribuirá a orientar la plataforma desde una prueba de concepto de investigación hacia una solución transferible para la evaluación de terapias y el desarrollo de modelos de medicina de precisión.

En cuanto al tipo de colaboración que se desea establecer a través de ITEMAS, se buscan colaboradores clínicos e industriales para validar la plataforma en diferentes modelos de colangiocarcinoma, evaluar candidatos terapéuticos y definir casos de uso con relevancia preclínica. También se contempla la colaboración con empresas farmacéuticas, biotecnológicas y CRO interesadas en el codesarrollo, validación o futura explotación de la tecnología.

Contacto

• Patricia Aspichueta Celá: patricia.aspichueta@ehu.eus

¿En qué consiste el proyecto?

La anemia de Fanconi es una enfermedad genética rara causada por un defecto en la reparación del ADN. Provoca un funcionamiento deficiente de la médula ósea y los pacientes son especialmente propensos a desarrollar tumores de cabeza y cuello en edades muy tempranas. Debido a su defecto genético, los pacientes con cáncer no pueden someterse a quimioterapia y, por tanto, no cuentan con tratamientos efectivos más allá de la cirugía, lo que lleva a que sea la principal causa de mortalidad entre la población adulta afectada por esta enfermedad.

Este proyecto, fruto de la colaboración entre el Institut de Recerca Sant Pau (IRSP), la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB) y el Centro de Investigaciones Biomédicas en Red (CIBER), ha dado lugar al descubrimiento de un nuevo uso terapéutico para el Afatinib, un medicamento que actualmente se administra para tratar ciertos tipos de cáncer de pulmón en la población general. 

La validación preclínica ha demostrado que Afatinib inhibe del crecimiento tumoral modelos in vitro e in vivo, mientras que los estudios de toxicidad in vivo en modelos animales mostraron que su administración es bien tolerada, con efectos secundarios manejables. 

Actualmente la nueva terapia se está validando en un ensayo clínico (Ib/II)  en este tipo de pacientes.

¿Qué valor añadido tiene?

El proyecto abre un nuevo tratamiento para pacientes de anemia de Fanconi que han desarrollado cáncer de cabeza y cuello y que, a fecha de hoy, no tienen alternativa terapéutica. 

Se propone un tratamiento con actividad comparable o mejorada frente a la quimioterapia estándar, pero sin la toxicidad de las terapias aprobadas actualmente, no toleradas por estos pacientes.

El nuevo uso de Afatinib ha sido protegido por patente en Europa y Estados Unidos. Además, al tratarse de una enfermedad rara, el proyecto cuenta con la designación de Afatinib como Medicamento Huérfano por parte de la EMA, beneficiando los tiempos de desarrollo y proceso regulatorio del nuevo uso del fármaco.

¿Qué representa para vosotros entrar a formar parte del Programa de Apoyo a la Innovación de ITEMAS?

Poder estar en el Programa de Apoyo a la Innovación de ITEMAS nos ofrece la oportunidad de validar con consultores externos especializados el impacto y el mercado al cual se puede dirigir nuestra solución, además de ofrecernos un asesoramiento y acompañamiento continuo durante todo el proceso. Es decir, nos permite complementar nuestro conocimiento científico con otros conceptos clave para conseguir la transferencia de nuestra solución y, por lo tanto, su implementación en la práctica clínica y en la sociedad.

Por otra parte, formar parte de este Programa de Apoyo nos ha otorgado un sello de calidad que garantiza el impacto de nuestro proyecto.

Contacto

Jordi Surrallés: JSurralles@santpau.cat  (Investigador Principal del Proyecto)

Jana Iscla: innovacio@santpau.cat (Unidad Apoyo a la Innovación (UAI))