Reposicionamiento del Afatinib para el tratamiento de Cáncer de cabeza y cuello en pacientes de Anemia Fanconi.
¿En qué consiste el proyecto?
La anemia de Fanconi es una enfermedad genética rara causada por un defecto en la reparación del ADN. Provoca un funcionamiento deficiente de la médula ósea y los pacientes son especialmente propensos a desarrollar tumores de cabeza y cuello en edades muy tempranas. Debido a su defecto genético, los pacientes con cáncer no pueden someterse a quimioterapia y, por tanto, no cuentan con tratamientos efectivos más allá de la cirugía, lo que lleva a que sea la principal causa de mortalidad entre la población adulta afectada por esta enfermedad.
Este proyecto, fruto de la colaboración entre el Institut de Recerca Sant Pau (IRSP), la Universidad Autónoma de Barcelona (UAB) y el Centro de Investigaciones Biomédicas en Red (CIBER), ha dado lugar al descubrimiento de un nuevo uso terapéutico para el Afatinib, un medicamento que actualmente se administra para tratar ciertos tipos de cáncer de pulmón en la población general.
La validación preclínica ha demostrado que Afatinib inhibe del crecimiento tumoral modelos in vitro e in vivo, mientras que los estudios de toxicidad in vivo en modelos animales mostraron que su administración es bien tolerada, con efectos secundarios manejables.
Actualmente la nueva terapia se está validando en un ensayo clínico (Ib/II) en este tipo de pacientes.
¿Qué valor añadido tiene?
El proyecto abre un nuevo tratamiento para pacientes de anemia de Fanconi que han desarrollado cáncer de cabeza y cuello y que, a fecha de hoy, no tienen alternativa terapéutica.
Se propone un tratamiento con actividad comparable o mejorada frente a la quimioterapia estándar, pero sin la toxicidad de las terapias aprobadas actualmente, no toleradas por estos pacientes.
El nuevo uso de Afatinib ha sido protegido por patente en Europa y Estados Unidos. Además, al tratarse de una enfermedad rara, el proyecto cuenta con la designación de Afatinib como Medicamento Huérfano por parte de la EMA, beneficiando los tiempos de desarrollo y proceso regulatorio del nuevo uso del fármaco.
¿Qué representa para vosotros entrar a formar parte del Programa de Apoyo a la Innovación de ITEMAS?
Poder estar en el Programa de Apoyo a la Innovación de ITEMAS nos ofrece la oportunidad de validar con consultores externos especializados el impacto y el mercado al cual se puede dirigir nuestra solución, además de ofrecernos un asesoramiento y acompañamiento continuo durante todo el proceso. Es decir, nos permite complementar nuestro conocimiento científico con otros conceptos clave para conseguir la transferencia de nuestra solución y, por lo tanto, su implementación en la práctica clínica y en la sociedad.
Por otra parte, formar parte de este Programa de Apoyo nos ha otorgado un sello de calidad que garantiza el impacto de nuestro proyecto.
Contacto
Jordi Surrallés: JSurralles@santpau.cat (Investigador Principal del Proyecto)
Jana Iscla: innovacio@santpau.cat (Unidad Apoyo a la Innovación (UAI))