NanoERT: Nanodelivery platform for Enzyme Replacement Therapy in Parkinson´s and Gaucher’s disease
¿En qué consiste el proyecto?
La plataforma NanoERT ofrece una solución nanotecnológica innovadora para mejorar la terapia de reemplazo enzimático (ERT) mediante la conjugación de enzimas terapéuticas con un polímero polipeptídico, lo que extiende su vida media y permite un delivery dirigido a los tejidos afectados.
Los dos primeros productos se basan en la enzima GBA. Las mutaciones en el gen GBA1 causan la enfermedad de Gaucher, una enfermedad rara que representa la enfermedad de depósito lisosomal más común. Además, mutaciones en GBA1 son el principal factor de riesgo genético en la enfermedad de Parkinson. El restablecimiento de la actividad GBA ha mostrado ser una prometedora estrategia terapéutica para prevenir la neurodegeneración en modelos animales de Parkinson.
NanoGBA es una formulación intravenosa (i.v.) que mejora la terapia ERT actual para Gaucher. El nanoconjugado extiende considerablemente la vida media de la enzima GBA, lo que aumenta la eficacia general, pudiendo mejorar la calidad de vida de los pacientes y abaratar los costes de la terapia.
NanoGBA-NtB es una versión nose-to-brain (NtB) que lleva la proteína activa GBA al cerebro mediante administración intranasal (i.n.), emergiendo como una posible terapia modificadora para la enfermedad de Parkinson y también para tratar los síntomas neurológicos de la enfermedad de Gaucher actualmente sin tratamiento terapéutico.
¿Qué valor añadido tiene?
NanoGBA, el primer producto derivado de la plataforma NanoERT, representa una solución innovadora para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher. Al mejorar la estabilidad de la enzima GBA y facilitar su llegada a tejidos clave, permite reducir la frecuencia de infusiones y los efectos secundarios, lo que permite mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes y la reducción en el coste económico para los sistemas de salud.
La segunda formulación NanoGBA-NtB, permite mediante administración intranasal el delivery de GBA al cerebro, ofreciendo esperanza a los pacientes con síntomas neurológicos severos de Gaucher para los cuales actualmente no existen opciones terapéuticas y una nueva terapia para la enfermedad de Parkinson que permite reestablecer la proteostasis neuronal.
Finalmente, la plataforma NanoERT podría ampliar su nanotecnología a otras enfermedades tanto de depósito lisosomal, como Fabry o Pompe, así como establecerse como una nueva nanotecnología para llevar proteínas terapéuticas al sistema nervioso central con posibles aplicaciones terapéuticas en numerosas afectaciones neurológicas.
¿Qué representa para vosotros entrar a formar parte del Programa de Apoyo a la Innovación de ITEMAS?
Entrar a formar parte del Programa de Apoyo a la Innovación de ITEMAS significa contar con un apoyo integral y estratégico en el proceso de transferencia tecnológica, algo fundamental para garantizar que nuestra plataforma nanotecnológica nanoERT pueda llegar a la práctica clínica. Este acompañamiento nos proporciona el apoyo, las herramientas y recursos necesarios para transformar una innovación científica en una solución real y viable, facilitando el camino desde la investigación hasta la aplicación en el Sistema Nacional de Salud.
El programa no solo nos permite avanzar en la validación de nuestra tecnología, sino que también nos ayuda a sortear los desafíos asociados a la regulación y comercialización en mercados clave. En este sentido, la adjudicación de los servicios de regulatory roadmaps, ayuda a acelerar nuestra capacidad de llevar la tecnología a su aplicación clínica y productiva.
Contacto
Unidad Innovación VHIR: innovacio@vhir.org
Investigadora Principal: Marta Martinez-Vicente
Autophagy and Lysosomal Dysfunction Lab – Neurodegenerative Diseases Group
Vall d’Hebron Research Institute (VHIR)
marta.martinez@vhir.org